김동욱 교수 공동 연구팀, 유전 질환 ‘혈우병’ 치료 가능성 열어

- '크리스퍼 유전자가위' 활용 세포치료 기법 제시
- 기초과학연 김진수 단장·연세대 김동욱·고려대 김종훈 교수 공동 연구

김동욱 교수 공동 연구팀은 유전자 교정 기술(크리스퍼 유전자 가위)을 이용해 유전질환인 혈우병의 세포치료 가능성을 열었다.

기초과학연구원의 김진수 유전체교정연구단장과 우리대학교 의대 김동욱 교수, 고려대 김종훈 교수 공동연구팀은 7월 23일 “혈우병 환자의 소변에서 세포를 채취해 역분화 줄기세포를 만들고 크리스퍼 유전자 가위로 뒤집어진 유전자를 교정해 정상으로 되돌리는 데 성공했다.”고 말했다. 크리스퍼 유전자 가위는 유전자의 특정 부위를 절단해 유전체 교정을 하는 최신 기술이다. 혈우병은 혈액응고인자 유전자 일부가 뒤집어져 피가 쉽게 멎지 않는 출혈성 질환으로 세계에서 40만여 명이 앓고 있다.

연구팀은 유전자를 교정한 줄기세포를 혈액 응고인자를 만드는 혈관 내피세포로 분화시킨 뒤 혈우병 생쥐에 이식했다. 그러자 생쥐에서 혈액 응고인자가 만들어져 출혈 증상이 뚜렷하게 개선되는 현상을 확인했다.

공동 연구팀은 “이번 연구는 혈우병 환자의 뒤집어진 유전자 부위를 정확히 교정할 수 있음을 보여줘 향후 환자 맞춤형 세포치료제 활용 가능성을 보여줬다.”고 말했다.

한편, 연구팀의 논문은 생명과학분야 유명학술지인 <셀 스템 셀> 24일치(한국시각) 온라인 판에 실렸다.