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연세소식

[연구 프론티어] 김동욱 교수 연구팀, 2018 보건의료 우수성과 선정

연세대학교 홍보팀 / news@yonsei.ac.kr
2019-02-25

김동욱 교수 연구팀, 2018 보건의료 우수성과 선정

배아줄기세포를 이용한 난치성질환 세포치료제 개발



의대 김동욱 교수(생리학교실) 연구진이 줄기세포를 이용한 난치성질환 치료제 개발로 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 ‘2018년 보건의료 R&D 우수성과 20선’에 선정됐다.  


줄기세포 치료제는 기존의 치료법을 뛰어넘는 새로운 개념의 재생의학으로 연평균 18.5%의 성장을 보이는 고성장 산업이다. 현재 줄기세포 기술은 미국, 영국, 일본 등 선진국 사이에서 특정세포로의 분화유도기술에 대한 기술경쟁이 치열한 상황이다. 특히 시장규모가 큰 난치성 질환 치료를 위한 신경세포, 심혈관세포, 간세포, 췌장세포 등의 분화유도기술에 집중되고 있다. 


최근까지 세포치료제 개발에 주로 성체줄기세포가 많이 사용되어 왔는데 안전성이 우수한 반면 유효성과 원하는 세포로의 분화 능력에서 한계를 가지고 있다. 따라서 배아줄기세포나 유도만능 줄기세포(iPS cell)가 새로운 세포원으로 대두되고 있다. 그동안 안전한 신경계열세포로의 분화기술을 바탕으로 중대형 동물을 이용한 세포이식을 주도해 온 김 교수팀은 배아 및 유도만능 줄기세포 유래 세포치료제 개발을 위한 연구를 주로 진행해 왔다.


우선, 김 교수팀은 국제 줄기세포 포럼에 의해 국제 표준화로 채택되었던 효율적이고 보편적인 분화기술을 활용해 전분화능 줄기세포(배아 및 유도만능 줄기세포)로부터 신경전구세포를 효율적으로 분화시켰다(그림 1). 이후 발암성이 근본적으로 제거된 PSA-NCAM 양성 세포를 분리하거나(그림 2), 중뇌 도파민 신경세포로 더욱 분화시켰다(그림 3). 


 

연구팀은 이러한 세포들을 활용해 신경계질환에 적용하는 연구에 대하여 논문을 내고 특허를 출원 및 등록시켰다. 또한 관련 특허 10여 개를 2회에 걸쳐 기업에 기술이전함으로써 배아 및 유도만능 줄기세포 활용 척수손상, 파킨슨 병 등 난치질환 세포치료제를 개발하고 있다. 특허는 미국, 유럽, 일본, 호주등 선진국에 등록되어 지식재산권을 확보하였다. 


척수 손상 적용 기술은 안전성이 논문으로 입증된 PSA-NCAM 양성 세포를 분리후 사용하고 있다. 기존 타 성과들과의 차별점은 분화후 신경전구세포속에 혼재되어 있는 PSA-NCAM 음성 세포가 신경능선 세포로 신경계에서 중배엽성 암을 일으킨다는 것을 증명했다는 데 있다. 따라서 PSA-NCAM 양성 세포만 분리 후 이식하여 종양이 전혀 생기지 않는다는 것을 기반으로 세포치료제를 개발할 수 있을 것으로 기대된다. 기존의 일반 신경전구세포는 이러한 두 가지 세포(PSA-NCAM 양성 및 음성 세포)가 혼재해 있어 분화 후 비록 잔존 미분화 세포가 없더라도 종양 생성 가능성이 제기된다.


파킨슨병 세포치료제의 경우 파킨슨병과 관련되어 있는 중뇌 도파민신경세포를 배아줄기세포로부터 잘 분화해 고수율로 얻은 뒤, 파킨슨병 동물모델인 쥐와 원숭이 모델에 이식해 장기간 추적 관찰했다. 그 결과 유효성이 뛰어나고 안전성도 상당히 우수한 것으로 판명되었다. 현재 이러한 세포를 가지고 상업화 비임상시험을 진행 중이다.


김동욱 교수는 “배아줄기세포의 장점을 활용해 배아줄기세포치료제 개발에 좀 더 집중함으로써 세계 선진국들과의 난치성 세포치료제 개발 경쟁에 힘쓸 것”이라고 전했다. 



[그림 1] 배아 줄기세포 또는 유도만능 줄기세포(iPS cell)로부터 효율적이고 보편적인 신경세포 분화 방법.

저분자화합물을 사용하여 두 가지 특정 신호 전달체계(BMP, Activin/Nodal signaling pathway)를 제어함으로써 모든 전분화능 줄기세포 (배아 및 유도만능 줄기세포)로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력히 차단하고, 신경세포를 효율적으로 분화 유도할 수 있다.


[그림 2] 배아 및 유도만능 줄기세포로부터 종양이 생기지 않는 신경세포 얻는 기술.


[그림 3] 배아 및 유도만능 줄기세포로부터 분화된 도파민 전구세포와 도파민 신경세포. 


 

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